TERAPIA GENÉTICA

La terapia génica consiste en la inserción de copias funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejiedos con el objetivo de tratar una enfermedad.

La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensatos clinicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas, bien de tipo hereditario o adquirido.

Aplicaciones

• Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo, no la curación del paciente, sino hacer un seguimiento de las células, es decir, comprobar si en un determinado sitios del cuerpo están presentas las células específicas que se han marcado. 

• Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.

• Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la más destacada es el cancer. Se usan distintas estrategias, como la inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.